Lyon, le vendredi 7 septembre 2007 –

Dans le cadre de l’application du plan maladies rares, le centre de référence national pour la maladie de Rendu-Osler, coordonné au CHU de Lyon par le Professeur Henri Plauchu a été l’un des premiers à obtenir sa labellisation, le 19 novembre 2004.

Cette reconnaissance a permis non seulement d’améliorer la prise en charge des 8 000 patients qui souffrent en France de cette maladie, mais aussi de développer l’activité de recherche des équipes dédiées à cette pathologie.

Face aux épistaxis qui représentent l’une des manifestations les plus handicapantes pour les malades, le professeur Henri Plauchu a initié en septembre 2006 un essai clinique de phase 3 destiné à démontrer l’efficacité de la prise orale d’acide tranexamique en terme de réduction du risque de survenue de ces saignements de nez.

Les responsables de l’étude s’intéressent également au bénéfice d’Exacyl (acide tranexamique) sur le taux d’hémoglobine et la qualité de vie.

L’étude doit se dérouler sur une période de 30 mois et au total 300 patients doivent être inclus. Il s’agit de malades âgés de 18 à 80 ans (sous contraception pour les femmes en âge de procréer), dont le diagnostic de Rendu-Osler a été confirmé et qui présentent des épistaxis spontanées et répétées.

Les saignements de nez doivent être soit journaliers soit représenter plus de 60 minutes par mois. Les responsables de l’étude rappellent dans un document préparé pour le réseau Orphanet que « 50 % des malades Rendu-Osler saignent avant 20 ans et 99 % à 50 ans où la pénétrance est complète ». S’ils sont retenus pour participer à l’étude, les patients reçoivent pendant trois mois de l’acide tranexamique ou un placebo, tandis que le traitement est interverti pendant les trois mois suivant. « Le choix d’un plan croisé avec périodes multiples est dicté par les avantages suivants : possibilité d’estimer la variance intra-individuelle de l’effet du traitement (…) et majoration de la puissance de l’essai », expliquent les responsables. Un an après le lancement de l’essai, le nombre de sujets inclus devrait être aujourd’hui de 110 participants.

Pourtant, seuls 69 malades ont aujourd’hui participé à l’étude. Ce faible nombre de patients, qui s’explique par la rareté de la maladie, incite aujourd’hui le professeur Henri Plauchu et l’ensemble des centres du réseau « Rendu Osler » à lancer un nouvel appel à participation, relayé, la semaine dernière par Orpha.net.