| Colite ulcerosa : trattamento con l’ oligonucleotide antisenso NF-kB p65 ( Kappaproct ) |
Nei casi lievi si hanno di norma uno o due evacuazioni al giorno di feci semiformate , con scarsa presenza di sangue. Nelle forme gravi si osserva invece un alvo diarroico con frequenti evacuazioni giornaliere di feci liquide , miste a sangue e a pus , associate a dolore addominale , e segni di disidratazione , anemia , febbre e perdita di peso. La colite ulcerosa colpisce prevalentemente persone giovani , ed è invalidante. Gli oligonucleotidi antisenso sono corte sequenze di acidi nucleici. Agiscono interagendo con l’RNA messaggero , bloccando la produzione di determinate proteine. Nel caso della colite ulcerosa , l’oligonucleotide antisenso blocca la produzione di una proteina chiamata NK-kB. Il Committee for Orphan Medicinal Products dell’EMEA ha dato parere favorevole affinchè l’oligonucletotide antisenso NF – kB p65 , anche denominato Kappaproct , abbia lo status di “orphan drug”. Le applicazioni nell’uomo sono tuttora limitate. |
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